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首先,让我们回顾两个熟悉和不熟悉的概念:

Rna:核糖核酸

Dna:脱氧核糖核酸

原核生物和真核生物的遗传物质是dna,而病毒的遗传物质是dna或rna。

好,去看电影。

Rna结构图

几天前,麻省理工学院大脑认知科学系的张峰博士在《科学》杂志上发表了研究成果,表明他的团队第一次通过crispr实现了rna编辑。据报道,张峰和他的团队发明了一种新的crispr系统,其目标是rna而不是dna。论文题目是“C2C2IS单组分可编程核糖核酸导向的核糖核酸靶向CRISPR效应子”。

高能生物课 | CRISPR技术是什么 能编辑人类DNA和RNA?

Crispr系统是一种获得性免疫系统,存在于大多数细菌和所有古老的细菌中,它可以清除外源质体或噬菌体,并在其自身基因组中留下外源基因片段作为“记忆”。它的全称是“交错回文重复簇/交错回文重复簇相关蛋白系统”。

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具体来说,在生命进化的历史中,病毒通过将自己的基因寄生到细菌中,并利用细菌细胞工具复制自己的基因来传播(病毒没有细胞)。为了降解入侵的病毒基因,细菌进化出了一种更脆的系统,可以从自己的染色体上去除病毒基因——这也是细菌独特的免疫力。

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使用crispr的突破:从dna编辑到rna编辑在过去的10年里,科学家们只能使用这个系统来开发dna编辑技术,通常依靠一个复合体,它可以在一段rna(核糖核酸)的指导下定向找到目标dna序列,然后切断序列。简而言之,它是人工辅助细胞免疫来治疗癌症。

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雷锋。搜索“雷锋”。早些时候,科学家们发明了crispr/cas9基因编辑系统,也就是说,通过操纵一个cas9蛋白复合体,各种靶细胞的脱氧核糖核酸被切除。

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然而,张峰博士的技术突破使crispr系统靶向rna,并且不再局限于dna切除免疫。

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这应该从去年十月开始。

去年10月,一组来自麻省理工学院、麻省理工学院-哈佛波特学院、美国国立卫生研究院和罗格斯大学的科学家发现了c2酶。C2c2是一种由rna介导的酶,可以定向降解rna。这种酶可以帮助细菌抵抗病毒入侵,随着科学家的进一步研究,c2c2酶可以用来切割细菌细胞中的特定rna序列。

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只有rna是有针对性的,这使得它能够以高通量精确地操纵rna。这有什么好处?众所周知,病毒是一种没有细胞结构的最低层生命,最简单的病毒中心是核糖核酸。在植物病毒中,除了少数例外(如花椰菜花叶病毒花椰菜花叶病毒),它们几乎都是rna病毒。核糖核酸病毒的遗传物质由核糖核酸组成。

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Dna是细胞身份和功能的基因组。Rna在帮助实现这些基因组指令中发挥了作用。C2c2只针对rna,因此它可以对rna进行更精确和大规模的临时操作,这可以理解为:在除掉国王之前抓到小偷。更严格地控制基因功能可以促进人类医学对疾病的认识、治疗和预防。

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Dna编辑使细胞基因组发生永久性改变,但这种基于crispr的rna靶向方法可能允许科学家对细胞基因组进行临时改变,可以根据需要上下调整。

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c2的应用前景关于用rna及其衍生物干扰基因表达的技术有先例,例如使用siRNA,一种也参与糖核酸干扰的小分子。然而,基于c2c2酶的rna编辑将具有更多的优势并被广泛使用,例如:

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给特定的rna序列添加分子模块可以调节rna的翻译功能。

在核糖核酸翻译过程中,核糖核酸从脱氧核糖核酸转录后,被合成为基于信使核糖核酸(mrna)的具有一定氨基酸序列的蛋白质。因此,不管它是什么,它都是对蛋白质表达的大规模干扰。

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例如,您还可以:

使用c2c2荧光标记rna来跟踪它们的运输。

当然,这只是一个例子,为了表明当我们掌握了更基本和更精确的生物分子操纵技术时,我们就有了更高级的生命表的空显示。

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克里斯普系统的其他研究突破这位科学家的新发现主要集中在rna的c2c2上。除了之前专门研究dna的crispr-cas9,科学家们还发现了另一种不同于“crispr-cas9”的基因“切割”方式,这种方式更有利于基因编辑后的修复。

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今年4月底,哈尔滨工业大学正式发布。哈尔滨工业大学生命科学学院教授黄志玮和他的团队首次揭示了识别crrna的crispr-cpf1的复杂结构。

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所谓的“crispr-cpf1”是人类发现的最新、最有效的dna编辑工具。人类知道dna有很长的历史,但是它不能被控制来优化。众所周知,癌症、艾滋病或人类疾病中的遗传病都能在dna中找到“答案”,而“crispr-cpf1”是破解“答案”的关键,但过去人们一直无法掌握这个答案的机理。目前,“crispr-cpf1”的运行机制已被破解。

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具体来说,工具“crispr-cpf1”可以直接修改基因——就像文本编辑软件“修改文档”来“纠正”基因一样,而不仅仅是将它们剧烈地剪切掉。这意味着将来一些疾病可以通过基因手术治愈。

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如果这种情况持续下去,美国队长也不是不可能实现的!

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来源:罗盘报中文网

标题:高能生物课 | CRISPR技术是什么 能编辑人类DNA和RNA?

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